2026年1月，拜耳集团（Bayer AG）全资拥有并独立运营的基因治疗子公司 AskBio Inc.（AskBio）近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其用于治疗晚发性庞贝病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物 AB-1009 的临床试验申请（IND）。随着这一公告，AB-1009 项目推进至 1/2 期临床试验阶段。AskBio 预计将在 2026年初招募其首位患者^[1]。

2024年9月，信念医药与 AskBio 达成战略合作，共同探索创新基因疗法潜力^[2]。在 AB-1009 项目中，信念医药授予 AskBio AAV 衣壳的特许使用权，并提供了 AAV 载体生产服务。在合作开发框架下，信念医药与 AskBio 密切合作，对 AB-1009 IND 的成功获批起到了重要作用。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示："我们欣喜地获悉合作伙伴 AskBio 基因疗法的 IND 获批，这是双方战略合作的重要里程碑，也是基因治疗领域全球化创新的又一实践成果。我代表信念医药，向 AskBio 团队致以诚挚祝贺！此次 IND 获批，印证了 AskBio 卓越的研发能力与临床推进效率，也体现了双方在技术平台与资源协同上的深度共鸣。未来，信念医药期望继续深化与 AskBio 的合作，加速推进创新疗法的全球开发。"

关于庞贝病

庞贝病是一种遗传性溶酶体贮积症，由酸性 α- 葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起。GAA 水平降低或缺失会导致糖原在细胞内蓄积，这被认为是庞贝病临床表现的成因。该疾病具有使人衰弱的特点，其特征是严重的肌肉无力，且随时间推移而恶化，并伴有膈肌受累，导致在疾病早期即出现呼吸功能不全。庞贝病的范围包括从快速致命的、对心功能有显著影响的婴儿型，到主要影响骨骼肌、进展较为缓慢的晚发型。据估计，全球约有 5,000 至 10,000 人患病。

参考资料

1.    https://www.askbio.com/
2.    https://www.beliefbiomed.com/newsd-749.html 

关于信念医药

信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。

声明

• 本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。

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• 本文所述AB-1009注射液尚未获批上市。

消息来源 : 信念医药