一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GEB-101 的临床I/II期试验(简称CLARITY)，用于治疗TGFBI相关角膜营养不良。

CLARITY临床试验是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心研究，采用序贯（顺序）入组方式，旨在收集前期数据评估 GEB-101 在 TGFBI 相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受试者将接受单次角膜基质内注射给药，预计于今年第二季度在美国研究中心启动后陆续入组。 

引正基因董事长兼联合创始人郑宗立博士表示："GEB-101获得FDA的IND批准，是引正基因的重要里程碑。这标志着我们向全球患者提供基于核糖核蛋白（RNP）的基因编辑及其递送技术，具有‘即用且快速降解'特性，以实现高效的目标组织编辑且低脱靶风险的创新体内基因组编辑疗法，迈出了关键一步。此项成果凝聚了整个团队严谨、专业与高效的努力，展现了我们将前沿基础研究快速推向临床阶段的实力。"

引正基因首席执行官兼联合创始人竺添博士谈到："GEB-101 是全球首个针对 TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法。目前该疾病治疗方案有限，且治标不治本，这凸显了市场对先进靶向基因疗法的重大未满足需求。FDA的IND批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充分认可。我们期待尽快启动临床试验，并计划在未来寻求其他主要市场监管机构的IND批准，以扩展CLARITY试验的全球布局。"

关于TGFBI相关角膜营养不良

TGFBI相关角膜营养不良（TGFBI corneal dystrophy）是由 TGFBI 基因突变引起的一组遗传性眼病。基因突变导致异常蛋白在角膜内持续沉积，引发角膜混浊。常见症状包括畏光，渐进性视力下降，以及由反复发作的角膜上皮糜烂引起的剧烈眼痛，对患者的生活质量造成长远影响。目前，临床常采用准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）或角膜移植手术进行干预。然而，现有疗法面临术后复发率高与潜在手术并发症等局限，临床上迫切需要开发创新的治疗方案。

关于 GEB-101

GEB-101是引正基因全资研发的首创基因组编辑研究性药物，通过角膜基质内单次注射给药，从根源上治疗 TGFBI 基因相关角膜营养不良。GEB-101 运用了 CRISPR-Cas 基因组编辑技术，靶向TGFBI 基因中的特定位置，并由公司自主开发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现精准体内递送。GEB-101正在研究者发起的临床试验中进行安全性和初步有效性评估。

关于引正基因GenEditBio

引正基因成立于 2021 年，总部位于中国香港，是一家临床阶段的基因治疗初创公司，致力于提供安全、精准、有效和可负担的体内基因组编辑治疗解决方案（简称「DNA 手术」），以填补临床医治未能满足的需求。公司的核心研发领域包括新型 Cas 核酸酶基因组编辑器的开发，以及利用脂质纳米颗粒（LNP）与工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全和高效的体内递送。公司在香港、北京和波士顿设有研究实验室和办公室。引正基因由顶级生命科学投资者资助，包括启明创投、方圆资本、晟德药业、顺天医药、香港科技园创投基金等。如要更多信息，请到访公司网页www.geneditbio.com。

消息来源 : GenEditBio Limited