专注开发下一代RNAi疗法的全球化生物医药公司大睿生物（Rona Therapeutics），今日在美国心脏协会年会上由首席医学官Alex M. DePaoli博士口头报告了其长效靶向ApoC3的siRNA药物RN0361的I期临床研究结果。首次人体研究显示，RN0361实现了显著且持久的ApoC3和甘油三酯降低作用，疗效持续至少六个月，展现出潜在的同类最佳（best-in-class）特征，可用于预防严重高甘油三酯血症相关的胰腺炎，并降低由动脉粥样硬化性脂蛋白引起的心血管疾病风险。

这是一项随机、安慰剂对照的单次递增剂量研究，入组受试者基线甘油三酯水平超过80 mg/dL。结果显示，RN0361耐受性良好，未观察到严重不良事件；注射部位反应轻微且可自限；一过性的ALT与AST升高符合GalNAc缀合siRNA药物的典型特征。RN0361在剂量依赖性上呈现出显著的ApoC3与TG抑制作用，持续至给药后第180天，最高达到ApoC3降低93%及甘油三酯降低69%。同时，该药物还实现了非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇及残余胆固醇等显著且持久的降低。与安慰剂组相比，给药组空腹血糖与糖化血红蛋白（HbA1c）并未出现显著差异。

ApoC3的升高会促进富甘油三酯脂蛋白的聚集，从而增加急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤以糖尿病患者风险升高为甚。目前的治疗方案往往难以在重症患者中实现持续的控制。RN0361以单次给药即可实现六个月持久疗效，有望填补这一未被满足的临床需求，标志着血脂管理领域的重要进展。

大睿生物首席执行官史艺宾女士表示，"这些数据验证了RN0361在长期作用力与安全性方面的优越性，为其推进至高甘油三酯血症患者的II期临床研究奠定了基础。通过单次给药即可在六个月内深度降低ApoC3、甘油三酯及动脉粥样硬化性脂质，RN0361有望成为解决重度高甘油三酯血症及心血管风险的重要创新疗法。"

关于大睿生物

大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的RNAi药物平台公司，专注于利用下一代RNA技术平台开发治疗心血管代谢疾病、肥胖及神经退行性疾病的药物。公司自2021年成立以来，已凭借其在递送系统、多价结构设计及寡核苷酸化学专有平台优势，将四个项目推进至临床阶段。截至目前，公司已从多家全球顶级医疗健康投资机构及战略合作伙伴筹集资金约2亿美元。

消息来源 : 大睿生物